A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a realizar testes clínicos em humanos com o GB221, uma terapia gênica avançada para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), que é a forma mais grave da doença.
O comunicado foi feito durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, ocorrida nesta segunda-feira (24) em São Paulo. A autorização da Anvisa foi concedida em um processo de análise prioritária, posicionado o Brasil como líder na América Latina neste campo.
Inovações na saúde pública
A terapia GB221, desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), representa um marco significativo. A Fiocruz, que também é parceira no desenvolvimento clínico, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a GEMMABio, inicialmente por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), permitindo pela primeira vez a produção nacional de uma terapia gênica.
O objetivo da Fiocruz por meio da Estratégia para Terapias Avançadas é estabelecer as bases científicas, tecnológicas e assistenciais necessárias para a disponibilização de produtos dentro do Sistema Único de Saúde (SUS).
Com essa iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avalia que está ampliando o apoio à pesquisa e ao desenvolvimento de terapias gênicas, um aspecto inovador para a saúde pública no contexto do SUS. O projeto, que se dedica ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, já recebeu um investimento de R$ 122 milhões do Ministério e conta com recursos adicionais de R$ 50 milhões por parte da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) para a infraestrutura de produção.
Impacto na vida das crianças
A AME Tipo 1, considerada rara e que se manifesta nos primeiros meses de vida, é provocada por uma alteração no gene SMN1, essencial para a produção de uma proteína que é crucial para o funcionamento adequado dos neurônios envolvidos no movimento. A falta dessa proteína resulta na perda progressiva da força muscular, comprometendo gravemente a sobrevivência das crianças durante os primeiros anos.
“Como uma instituição ativa há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico autorizado poderá transformar a vida dessas crianças de maneira inédita, utilizando técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, comentou Mario Moreira, presidente da Fiocruz.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, destacou que essa colaboração representa um passo decisivo para a soberania científica e tecnológica do Brasil. “A inclusão de terapias gênicas representa uma oportunidade única de fortalecer a autonomia científica do nosso país, sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, pois cada avanço traz esperança real para milhares de famílias brasileiras”.
